고위험 환자 35명 초기 임상서 LDL 감소
장기 안전성·심혈관질환 예방 효과 확인 필요
한 번의 유전자 교정으로 혈중 콜레스테롤을 낮추려는 치료법이 초기 임상시험에서 가능성을 보였다. 다만 참여자가 적고 장기 안전성은 아직 확인되지 않아, 현재 복용 중인 약을 대신할 치료법으로 판단하기에는 이르다.
연구팀은 가족성 고콜레스테롤혈증이나 비교적 이른 나이에 관상동맥질환이 생긴 성인 35명에게 시험 치료제 ‘VERVE-102’를 한 차례 정맥 주입했다. 이들은 기존 먹는 약을 쓸 수 있는 만큼 사용했는데도 콜레스테롤을 더 낮출 필요가 있는 환자들이었다.
이 치료법은 간에서 콜레스테롤 조절에 관여하는 PCSK9 유전자의 작동을 줄이도록 설계됐다. 이를 통해 간이 혈액 속 저밀도지단백, 즉 LDL 콜레스테롤을 더 잘 제거하도록 돕는 방식이다.
연구 결과 가장 높은 용량을 투여받은 집단의 LDL 수치는 평균 62% 감소했다. 일부 참가자는 최대 18개월까지 추적 관찰됐지만, 이 수치가 모든 환자에게 같은 효과를 뜻하는 것은 아니다.
시험에서는 주입과 관련된 경미한 반응과 일시적인 간 수치 변화 등이 관찰됐다. 연구진은 더 많은 환자를 대상으로 오랜 기간 안전성을 살펴야 한다고 설명했다.
LDL 수치가 낮아진 결과만으로 이 치료가 심근경색이나 뇌졸중을 실제로 얼마나 예방하는지는 아직 입증할 수 없다. 효과가 얼마나 오래 지속되는지와 장기간에 걸친 부작용도 추가 연구가 필요하다.
고콜레스테롤혈증으로 약을 복용 중이라면 임의로 끊지 말고 의료진과 상의해야 한다. 치료 목표는 심혈관질환 병력과 가족력, 혈압, 당뇨 등 개인의 위험 요인을 함께 고려해 정한다.
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